急性髓系白血病(AML)： AML是中国各年龄段最常见的急性白血病亚型。2019年年龄标准化发病率(ASIR)为1.24/10万，60岁后发病率加速上升，75-79岁组达峰值6.26/10万。男性发病率从婴幼儿期即高于女性约40%，60岁后性别比进一步扩大。全球疾病负担研究(GBD)2021数据显示，1990年至2021年间，AML发病例数增长28%，但全国ASIR自2005年以来稳定在1.2-1.3/10万水平，提示人口增长与老龄化是主要驱动因素。而在50岁以上人群中，吸烟、肥胖和职业性苯暴露是主要驱动因素。在全国31个省份中，贵州、甘肃、河北等重工业省份的ASIR较全国平均水平高出4-5倍。

急性淋巴细胞白血病(ALL)： ALL是中国增长最快的血液恶性肿瘤，儿童期(<5岁)ALL的发病到达高峰(17.7/10万)。GBD2019数据显示，男性年均净增7.1%，女性7.5%，预计2019年至2028年间，ALL的ASIR将激增64%-75%，远超当前全球平均水平。成人ALL与吸烟、肥胖及苯暴露密切相关，尽管目前60岁以上成人目前占ALL新发病例<20%，但随着全国人口老龄化，其比例预计将急剧上升。

慢性髓系白血病(CML)： CML的ASIR稳定在0.7—0.9/10万，男性略高，与急性白血病不同，CML无儿童或晚年激增：20岁后发病率单调上升，70岁后进入平台期。自2017年仿制伊马替尼纳入国家医保目录，CML已转变为慢性且可控的疾病。

慢性淋巴细胞白血病(CLL)： 全国肿瘤登记中心记录的CLL年龄标准化发病率仅为0.3-0.4/10万，远低于西方国家。疾病集中于老年人(中位诊断年龄70岁)，男性患者比例为女性的2倍。靶向药物在城市之间及城乡之间使用情况存在差异。

过去几十年，中国白血病治疗经历了从“无药可治”到“精准可愈”的飞跃。

移植规模扩大：全国移植率从16.7%上升到21.8% 。2022年全国异基因造血干细胞移植超21000例，其中单倍型移植(Haplo-HSCT)占67%，成为主流选择。“北京方案”显著提高了高危患者的3年无白血病生存率(73% vs. 33%)。

引入分子靶向治疗：FLT3-ITD阳性患者接受索拉非尼或吉瑞替尼；IDH1/2突变AML使用艾伏尼布、恩西地平或HMPL-306；针对KMT2A重排或NPM1突变疾病的MENIN抑制剂、靶向表观遗传阅读器的BET抑制剂、DOT1L或LSD1抑制剂等新兴药物正处于积极临床研究中。

VEN+HMA方案：维奈克拉联合去甲基化药物(VEN+HMA)方案极大地改变了老年AML患者的生存预后。老年AML患者中位整体生存率(OS)从传统治疗的10.7个月延长至14.2-24.0个月，TP53突变患者中位OS延长至21.3个月。

儿童ALL：5年OS从20年前的50%—60%提升至86%，接近国际水平，中国抗癌协会儿童专委会(CCCG)-ALL-2015方案5年OS达90.9%。

成人ALL：5年OS从15%—25%提升至38%，采用儿童方案者OS达53.8%。Haplo-HSCT在MRD阳性患者中显著优于化疗和HLA相合同胞供者移植。

CAR-T治疗：CD19 CAR-T在复发/难治B-ALL中完全缓解率(CR)率超80%，CD19/CD22双靶点CAR-T在移植后复发患者中5年无事件生存率和OS分别达50%和75%。

CML：酪氨酸酶抑制剂(TKI)显著延长了CML患者的预期寿命，10年OS达85%—90%。新型STAMP抑制剂asciminib被2025年ELN指南推荐为一线治疗选择，国产三代TKI奥雷巴替尼对T315I突变患者疗效显著，已纳入国家医保，成为T315I突变患者的首选。

CLL：二十年前，中国CLL的诊断能力有限、有效治疗选择稀少以及缺乏系统生存数据，如今基于人群和现实世界的研究表明，自口服靶向药物问世以来，生存率明显提升。中国最大的国家队列研究结果显示，5年OS达70.5%，中位OS 9.7年，优于同期美国数据。

2021年，吸烟导致中国53.8%的白血病死亡，约3.3万例可避免死亡，是中国白血病死亡的最重要可变因素。肥胖是第二快增长的危险因素，占死亡的30.8%，其人群归因分数在2000年至2021年间以每年+3.1%的速度上升。2021年职业苯暴露死亡占全国总数的3.4%，甲醛和住宅氡共同进一步增加3.1%的死亡。在2021年暴露水平下，这五种可改变因素(吸烟、肥胖、职业性苯暴露、职业性甲醛暴露、住宅氡)共同解释超9成的白血病死亡。若实现2030年全球非传染性疾病控制目标(吸烟率相对降低30%，肥胖零增长)全国白血病死亡率降低14%。