2025 CSH丨董敏教授：半相合造血干细胞移植攻克重型再障难题，AI赋能移植领域未来可期_

2025 CSH丨董敏教授：半相合造血干细胞移植攻克重型再障难题，AI赋能移植领域未来可期

2025-09-28 来源：医脉通

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2025年9月11-14日，中华医学会第十九次血液学学术会议如约而至，以“传承・创新・融合・卓越”为主题，汇聚全球血液学领域顶尖力量，聚焦血液学前沿方向与临床关键问题，搭建起高质量的学术交流与成果转化平台。与会现场，医脉通特邀海南医科大学第二附属医院董敏教授接受采访，围绕重型再生障碍性贫血（重型再障）异基因造血干细胞移植的临床实践、并发症管理展开深度对话。

医脉通：

近期，您和团队为一名重型再生障碍性贫血患者完成半相合妹供兄异基因造血干细胞移植。在供受者HLA配型并非完全相合的情况下，团队在术前供体评估与受体预处理方案制定中，重点关注了哪些医学指标以平衡移植有效性与降低排斥反应/移植物抗宿主病风险？

董敏教授：

异基因造血干细胞移植是治愈重型再生障碍性贫血的优选方法。按照指南，小于45岁的病人建议首先进行HLA同胞全相合异基因造血干细胞移植，北京大学人民医院血液研究所等多家国内外数据显示，同胞半相合供者进行重型再生障碍性贫血的异基因移植治疗取得和全相合异基因造血干细胞移植同等甚至更好的疗效，因此，多个指南已经把同胞半相合异基因造血干细胞移植作为年轻重型再生障碍性贫血的治疗选择。这类移植虽然可以治愈疾病，但是移植过程中的感染，移植物抗宿主病（GVHD）等风险可能高于全合供者。经典“巴尔的摩方案”选择PTCy作为半相合异基因移植治疗重型再生障碍性贫血，其移植总体生存率超过80%，GVHD发生率较低；但是存在血小板植入时间长、病毒感染率高的不足。在经典“巴尔的摩方案”的基础上，北京大学人民医院和广东市第一医院，在改良PTCy的同时，加入减低剂量的ATG（6mg/kg），同样获得80%以上的总体生存率、7%的Ⅱ-IV GVHD发生率。我们参照上述方案，选择PTCy联合减低剂量ATG作为预防GVHD的方案，10天白细胞植入，11天血小板植入，移植过程中仅仅出现3天的尿路感染，移植后28天血常规完全恢复正常，目前没有GVHD和其他感染。

医脉通：

基于本次移植成功的临床实践，相较于全相合异基因造血干细胞移植，半相合移植在重型再生障碍性贫血治疗中，术后监测与并发症干预策略上存在哪些关键差异？这些差异对拓展该类移植技术在供体资源有限患者群体中的应用有何启示？

董敏教授：

造血干细胞移植后早期并发症主要是植入不良、各种感染、出血、口腔并发症、胃肠炎及腹泻、急性 GVHD、肺部并发症（以间质性肺炎为代表）、肝脏并发症（以肝静脉闭塞综合征为代表）、泌尿系统并发症（以出血性膀胱炎为代表）、神经系统并发症（以白质脑病为代表）、心脏并发症、水与电解质紊乱、移植后排斥、早期复发等。晚期并发症主要为慢性GVHD、免疫缺陷与感染、肺部并发症、白内障、内分泌紊乱、晚期复发、继发肿瘤等。其他注意事项包括复发风险，生活质量影响如疲劳、心理问题（焦虑、抑郁）等。与全相合异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血相比，半相合异基因造血干细胞移植有可能出现更高的GVHD发生率、EBV、CMV等病毒的激活率。所以，移植后需要对病人进行全程管理，管理时间为3年，但主要在移植后100天之内，需要动态观察病人的一般状态、各个脏器功能等。按照指南每周1～2次监测血常规、生化、EB、巨细胞病毒DNA、环孢素血药浓度等。移植后至少一年内从第28天开始，之后每2个月进行一次供受者嵌合度检查和骨髓穿刺检查。与急性白血病异基因造血干细胞移植不同。移植后免疫抑制剂比如环孢素需要服用1年之后开始减量。其他进行真菌病毒预防3个月甚至更长的时间。随着诊疗技术的进展，导致死亡的移植相关并发症在大大减少，重型再生障碍性贫血半相合异基因移植治愈率是越来越高的。

医脉通：

人工智能（AI）技术在造血干细胞移植领域的应用逐渐增多，如基于AI的供体－受体匹配优化、移植后并发症风险预测、治疗方案智能推荐等。在实际落地过程中，还存在哪些核心挑战？您是如何看待AI在造血干细胞移植领域的应用潜力与发展方向？

董敏教授：

人工智能（AI）技术作为辅助医生进行决策的手段，在造血干细胞移植领域的应用逐渐增多，关于应用AI进行供体－受体的匹配优化、移植后并发症风险预测、治疗方案的智能推荐已经在研究过程中，并且越来越引起广泛关注。但目前仅处于临床研究阶段，不仅需要解决标准化和同质化问题，还需要大样本多中心的验证，随着研究的深入，人工智能在造血干细胞移植领域将具有应用潜力。